Qualifié de « prix Nobel du médicament » par le pharmacien Jean-Louis Prugnaud, ancien président du jury, le prix Galien récompense cette année pas moins de trois médicaments innovants.
À commencer par le médicament orphelin Darzalex (daratumumab), du Laboratoire Janssen-Cilag, dans la catégorie « médicaments utilisés en thérapeutique hospitalière ». Un habitué des podiums puisque Darzalex, autorisé en Europe depuis mai 2016 (après avoir bénéficié d’une ATU nominative, puis d’une ATU de cohorte en France), a déjà remporté le prix Galien dans cette même catégorie en 2017. Il était alors indiqué dans le myélome multiple chez les patients en rechute ou réfractaires. Des indications qui ont largement évolué ces dernières années pour ce tout premier anticorps monoclonal anti-CD38. Il peut maintenant être utilisé en première ligne dans le myélome multiple, ainsi que dans l’amylose systémique à chaînes légères dite amylose AL, dans les deux cas en association avec d’autres molécules. Par ailleurs, Darzalex est non seulement disponible en solution à diluer pour perfusion (voie intraveineuse), mais désormais aussi en solution injectable par voie sous-cutanée. Cette présentation permet de réduire de plusieurs heures à quelques minutes la durée d’administration. De plus, le daratumumab est ainsi administré à dose fixe dès la première administration, ce qui permet de limiter le temps de préparation et les risques d’erreurs médicamenteuses liés au calcul des doses.
Thérapie génique
Le jury a également choisi de distinguer la thérapie génique Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) de Novartis, dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares ». Désigné en 2019 médicament le plus cher du monde (2,1 millions de dollars aux États-Unis), il a depuis été détrôné par deux autres thérapies géniques, Zynteglo d’abord et récemment par Hemgenix (3,5 millions de dollars). Zolgensma est indiqué dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1, ou des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2. Ce traitement de première intention est une thérapie génique de remplacement du gène manquant et agit en une seule injection intraveineuse.
Troisième médicament récompensé : Kimmtrak (tebentafusp) d’Immunocore, dans la catégorie « médicaments de thérapies innovantes ». Il s’agit de la première thérapie à base de récepteurs des lymphocytes T (TCR), indiquée en monothérapie dans le traitement du mélanome uvéal non résécable ou métastatique chez les patients adultes positifs à l’antigène leucocytaire humain HLA-A*02:01. Kimmtrak est administré par voie veineuse lors d’une perfusion de 15 à 20 minutes, dans le cadre d’une hospitalisation (au moins pour les trois premières perfusions), tous les 7 jours. Le traitement doit être poursuivi tant que le patient en retire un bénéfice clinique et qu’aucune toxicité inacceptable n’est observée.
Un test fiable et facile
Dans le volet « travaux de recherche », le prix Galien est attribué au Pr Guillaume Canaud, PU-PH à l’hôpital Necker-Enfants malades. Ce néphrologue de formation est responsable d’une unité de recherche à l’université Paris Cité et travaille sur un groupe de maladies rares, les syndromes d’hypercroissance dysharmonieuse. Guillaume Canaud a créé le premier modèle préclinique de ces maladies. Il a aussi identifié une molécule à visée thérapeutique, l’alpelisib (Vijoice, développé par Novartis) et obtenu une autorisation accélérée de mise sur le marché américain le 6 avril dernier. Il s’agit à ce jour du premier et du seul traitement disponible dans le syndrome de CLOVES (Congenital Lipomatous Overgrowth, Vascular malformations, and Epidermal nævi).
Du côté des dispositifs médicaux, c’est l’Endotest de la société Ziwig qui est récompensé. Ce premier test salivaire de diagnostic de l’endométriose s’appuie sur deux technologies de rupture, à savoir le séquençage haut débit des micro-ARN et leur analyse par bio-informatique utilisant l’intelligence artificielle. Le jury salue la mise à disposition d’un test facile et fiable, qui permet aux femmes de connaître rapidement leur statut de façon non invasive et qui contribue à la réduction des délais d’entrée dans le parcours de soins. En effet, Endotest est capable de détecter tous les types d'endométriose, des formes superficielles aux formes profondes, y compris dans les cas complexes avec une fiabilité proche de 100 %.
Enfin, le prix Galien dans l’accompagnement du patient est attribué à l’Association française de l’atrésie de l’œsophage pour son simulateur d’aides financières et sociales qui s’adresse à toute personne concernée par une maladie rare ou chronique et tout porteur de handicap. S'y ajoute un coup de coeur pour l'association Aïda et son dispositif « Highway to Health » qui cherche à briser l'isolement et à permettre à des jeunes en traitement ou en rémission, partout en France, d'être accompagnés et de se rencontrer loin de l’hôpital.
* Le prix Galien est organisé par le Groupe Profession Santé (GPS), dont fait partie « le Quotidien du pharmacien ».
Industrie pharmaceutique
Gilead autorise des génériqueurs à fabriquer du lénacapavir
Dans le Rhône
Des pharmacies collectent pour les Restos du cœur
Substitution par le pharmacien
Biosimilaires : les patients sont prêts, mais…
D’après une enquête d’UFC-Que choisir
Huit médicaments périmés sur dix restent efficaces à 90 %