La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est la plus fréquente des maladies rares mais elle reste difficile à identifier. Les symptômes ne sont pas spécifiques (toux sèche et persistante, essoufflement, gêne thoracique), ce qui rend le diagnostic difficile. Le délai diagnostique est de plus d’un an en moyenne. Le scanner thoracique est le seul outil majeur pour confirmer la fibrose.
C’est une maladie invalidante mortelle qui progresse jusqu’au décès du patient. Son incidence augmente avec l’âge, surtout chez les hommes ; elle est proche de 1 cas pour 1 000 chez les hommes âgés de plus de 75 ans. En France, on estime qu’environ 9 000 personnes en sont atteintes. « Les causes ne sont pas connues, reconnaît le Pr Bruno Crestani (hôpital Bichat à Paris), cependant certains facteurs de risque incluent le tabagisme, les antécédents familiaux, la pollution environnementale, le RGO, les infections virales chroniques. » La FPI provoque une cicatrisation permanente des tissus pulmonaires, des difficultés respiratoires pouvant aller jusqu’à des exacerbations aiguës imprévisibles et souvent fatales. Elle diminue la quantité d’oxygène que les poumons peuvent fournir aux organes vitaux. Au fil du temps, la fonction pulmonaire décroît de façon irréversible. La transplantation pulmonaire est la seule chance de guérison mais cette option est réduite à un nombre limité de patients. Il subsiste donc un besoin important pour des traitements sûrs et efficaces pouvant modifier la progression de la FPI.
Le nintedanib (Ofev) est un inhibiteur des tyrosines kinases développé par Boehringer Ingelheim. C’est la première thérapie ciblée qui agit sur plusieurs voies profibrosantes : les récepteurs des facteurs de croissance dérivés des plaquettes (PDGFR), des fibroblastes (FGFR) et de l’endothélium vasculaire (VEGFR). Cette action multicible permet d’intervenir à différents niveaux des processus fibrotiques.
Orienter le patient vers des équipes expérimentées
De larges études cliniques confirment l’efficacité et la tolérance d’Ofev à long terme. La molécule ralentit la progression de la maladie, avec une diminution de 50 % du déclin de la fonction pulmonaire. Elle diminue le risque d’exacerbations aiguës, notamment chez les sujets ayant l’atteinte pulmonaire la plus sévère. Elle influe probablement sur la survie (diminution de 30 % à 12 mois sous traitement versus placebo). « Ceci représente une avancée thérapeutique majeure quand on sait que le pronostic est sombre ; 50 % des patients meurent deux à trois ans après le diagnostic », rappelle le Pr Pascal Piedbois, directeur médical Boehringer Ingelheim. La prise en charge de la maladie doit être globale : réhabilitation respiratoire, oxygénothérapie. Il est important de prévenir les infections par la vaccination antigrippale et antipneumococcique, d’arrêter le tabac, de s’interroger sur l’éventualité de cas familiaux, de rechercher des comorbidités, notamment le cancer bronchique, les coronaropathies et le syndrome d’apnées du sommeil.
Une quinzaine de centres expérimentés existent en France. Les patients doivent être orientés le plus tôt possible dans un centre de compétence. « Les pneumologues traitants peuvent avoir une expérience modérée de cette pathologie. Des avis complémentaires auprès de pneumologues spécialisées peuvent être demandés conjointement. Le travail en réseau et une concertation multidisciplinaire sont nécessaires pour prendre en charge cette maladie rare », insiste le Pr Crestani.
Plus d’information disponible sur www.maladies-pulmonaires-rares.fr.
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