Un diurétique contre l'autisme

Par

Publié le 16/03/2017

Autisme
Crédit photo : Phanie

Le bumétanide, diurétique déjà sur le marché, a permis d'améliorer les troubles d'enfants autistes, selon une récente étude. Elle pourrait être commercialisée dans cette indication à l'horizon 2021.

Dans un essai clinique, le bumétanide a permis d'améliorer globalement l'autisme de 87 enfants, notamment en augmentant leurs capacités d'échange avec l'entourage et en réduisant leurs comportements répétitifs. Les effets indésirables observés sont une déshydratation et une baisse de la kaliémie. Tel est le résultat d'un essai clinique publié dans la revue « Translationnal psychiatry », qui devrait ouvrir la voie à une nouvelle étude, de phase 3, sous réserve d'approbation par l'Agence européenne du médicament.

Cette étude serait menée sur 400 enfants recrutés dans 5 pays européens. Si elle est concluante, une demande de commercialisation du diurétique dans l'indication autisme, sous forme de sirop, pourrait être envisagée, mais « pas avant 2021 », avertit le Pr Ben-Ari, président de Neurochlore (société de biotechnologie marseillaise), car « il faudra 3 ans pour mener à bien cet essai ». Un accord de licence exclusive a été signé entre Neurochlore et Servier. Selon cet accord, le Laboratoire Servier développera et commercialisera le produit en Europe et Neurochlore conservera les droits pour les États-Unis.

Le bumétanide est déjà commercialisé depuis 1975 en tant que diurétique, dans l'insuffisance cardiaque, rénale et dans les œdèmes (Burinex comprimés 1 mg et 5 mg, et solution injectable IV, du Laboratoire Leo). La molécule agit en diminuant le taux de chlore dans les cellules. Or « les concentrations de chlore dans les neurones sont anormalement élevées lors de troubles du développement cérébral, comme l'autisme », avance le Pr Ben-Ari, en s'appuyant sur des études qu'il a mené chez l'animal. Ces travaux ont rapidement ouvert la voie à des études cliniques chez l'homme dans le traitement de l'autisme.

Avec l'AFP.