Mucoviscidose : le traitement de l’espoir

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Publié le 03/07/2015

Un essai de thérapie génique a permis d’améliorer modestement, mais significativement, la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose, selon une étude publiée dans « The Lancet Respiratory Medicine ». C’est une grande nouvelle car jusqu’alors, tous les essais de thérapie génique menés s’étaient avérés décevants. Dans cette nouvelle étude, les chercheurs ont fait inhaler aux patients des molécules d’ADN afin d’amener une copie non altérée du gène CFTR (gène responsable de la mucoviscidose) jusqu’aux cellules pulmonaires. Mais, contrairement aux essais de thérapie génique précédents, le vecteur véhiculant ce gène à bon port n’est pas un virus (adénovirus, lentivirus par exemple), mais un vecteur de synthèse (le GL67A). L’essai a inclus 136 patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 12 ans, dont la moitié a reçu la thérapie génique et l’autre moitié une inhalation placebo. Au bout d’un an, les patients du groupe traité avaient une fonction respiratoire de 3,7 % supérieure à ceux ayant reçu un placebo. L’augmentation a atteint 6,4 % chez les patients ayant la fonction respiratoire la plus dégradée. « Ces résultats significatifs, quoique modestes, sont encourageants », assure le Pr Éric Alton, de l’Imperial College de Londres, co-auteur de l’étude, en soulignant que dans la mucoviscidose, « la stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable ». Les chercheurs indiquent qu’ils vont poursuivre leurs essais de thérapies géniques non virales en utilisant des vecteurs plus performants, avec différentes doses ou combinaisons de traitements. En France, la mucoviscidose concerne en moyenne un nouveau-né sur 4 500, et l’espérance de vie est de 40 ans environ.

Avec l’AFP