Luxturna, la thérapie génique qui valait 850 000 dollars

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Publié le 04/01/2018

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Crédit photo : Phanie

Coûtant 425 000 dollars par œil mais ne nécessitant qu'une dose pour une guérison définitive, le Luxturna n'atteint finalement pas le prix de 1 million de dollars envisagé par son fabricant Spark Therapeutic lors de son autorisation de mise sur le marché en décembre. Il fait néanmoins partie des traitements les plus chers au monde.

Homologué par l'agence américaine du médicament (FDA) le 19 décembre, le Luxturna (voretigene neparvovec) est une thérapie génique indiquée dans certaines formes de cécité induites par une dystrophie rétinienne associée à une mutation du gène RPE65. Le but ? Remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel et restaurer ainsi les fonctions rétinienne et visuelle.

Devançant les critiques quant au prix annoncé hier, la biotech souligne qu'une seule dose de ce traitement suffit pour obtenir la guérison et qu'il concerne une maladie relativement rare : il y aurait environ 1 000 personnes souffrant de cette dégénérescence héréditaire de la rétine aux États-Unis et 10 à 20 nouveaux cas annuels sont attendus dans les prochaines années. En outre, Spark Therapeutic promet de rembourser les malades si le traitement n'était pas efficace et envisage de proposer aux autorités sanitaires un paiement par étapes. Une démarche adoptée par Novartis lors de l'autorisation en août dernier de sa thérapie génique Kymriah (tisagenlecleucel), un traitement à 475 000 dollars indiqué chez les patients de moins de 25 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique.

Le médicament le plus cher au monde reste le Glybera, vendu à 1 million de dollars par le groupe Uniqure et qui n'a, à ce jour, été utilisé (avec succès) chez une seule et unique patiente. Mais là encore, l'administration d'une dose unique suffit à obtenir la guérison (lire notre article « abonné »). Certaines thérapies dont il faut renouveler régulièrement les doses dépassent ainsi largement le million de dollars, comme le Spinraza (Nusinersen en Europe) dans l'atrophie musculaire ou le Soliris indiqué dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et le syndrome hémolytique et urémique atypique.