« C’EST UN DISPOSITIF directif et encadré », selon les termes de Jean Marimbert, directeur de l’Afssaps, qui entoure la commercialisation, le 19 octobre, du Thalidomide Celgene. Le retour d’un « médicament qui a fait tant de mal et qui rend, depuis la fin des années 1990, des services formidables, salvateurs », poursuit-il.
Effectivement, après une AMM européenne obtenue en avril 1998, cette molécule arrive sur le marché, entourée de plans légaux et de gestion des risques hors normes. Ils ne sont pas que la conséquence du terrible risque tératogène (30 % de malformations). Son AMM limite le Thalidomide au myélome multiple, après 65 ans, non traité ou lorsque la chimiothérapie à haute dose est contre-indiquée, en association au melphalan à la prednisone. Mais d’autres indications hors AMM pourraient représenter 60 % des prescriptions.
Pour mieux comprendre la situation, il faut se souvenir que, depuis la fin des années 1990 (1997 en France), les propriétés anti-inflammatoires, immunomodulatrices, voire antitumorales de la molécule l’ont fait prescrire dans certaines affections graves, sans autre ressource thérapeutique : myélodysplasie, amylose à chaîne légère, lupus cutané, lichen érosif buccal… La molécule était dispensée jusqu’à présent dans toutes ces affections, y compris le myelome, dans le cadre d’ATU (autorisation temporaire d’utilisation) soit de cohorte, soit individuelles.
Prescriptions hors AMM.
La problématique était donc de poursuivre les traitements engagés qui deviendront, de fait, hors AMM. Pour ce faire, l’article L. 162-17-2-1 (dit 56) du code de la Sécurité sociale est mis en œuvre pour la première fois. Après un arrêté ministériel (attendu le 20 octobre), il légalisera ces prescriptions.
Le second versant du dilemme porte, bien sûr, sur le risque de grossesse, mais aussi sur certains effets indésirables. Neuropathies parfois irréversibles, thromboembolie veineuse… feront l’objet de déclarations.
Le plan de gestion vise d’abord les professionnels de santé. Une information va parvenir par circulaire aux spécialistes concernés (oncologues, hématologistes, internistes, dermatologues, gastro-entérologues, néphrologues, stomatologistes) et à certains pharmaciens. Ils recevront également des kits d’information contenant des formulaires d’accord de soin et de contraception, ainsi qu’un carnet-patient à montrer à chaque consultation et chez le pharmacien.
Chez les femmes en âge de procréer, avant toute prescription, une contraception efficace (non estroprogestative) doit être mise en place, assortie d’un dosage des ßHCG négatif. Cette recherche de grossesse doit être réalisée mensuellement et signalée sur le carnet avant le renouvellement et la délivrance du traitement.
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