Zolgensma : l'indignation face à l'annonce du tirage au sort de 100 bébés

Zolgensma, le nouveau médicament le plus cher du monde depuis son approbation en mai dernier par les États-Unis, crée à nouveau la polémique. Novartis a en effet annoncé, le 20 décembre, un « tirage au sort » pour offrir ce traitement coûtant plus de 2 millions de dollars à 100 bébés atteints d'amyotrophie spinale.

Depuis, la polémique fait rage. L'AFM-Téléthon, qui a cofinancé les recherches sur Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), s'est rapidement indigné, se demandant comment il avait été possible d'imaginer jouer la vie d'un enfant à la loterie. La ministre de la Santé, Agnès Buzyn, a déclaré être « très préoccupée » par le principe même de ce tirage au sort qui « ne correspond pas aux valeurs de notre système de santé, qui vise un égal accès aux soins pour tous ».

Bien que la France ne soit pas concernée par ce tirage au sort - pas encore commercialisé sur le territoire, Zolgensma bénéficie d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) et a déjà été administré à six enfants en France - puisque le système français permet à toute personne ayant besoin de ce traitement d'en bénéficier, l'indignation n'est pas moins forte. « L'Usine Nouvelle » l'explique parfaitement dans un article du 30 décembre : « Car s’il fait tant polémique, c’est parce que le Zolgensma n’aurait pas pu être découvert sans les deniers du grand public et de l’État français. Approuvé aux États-Unis en mai dernier, ce médicament est tombé dans l’escarcelle de Novartis en 2018, quand le laboratoire a acquis Avexis pour 8,7 milliards de dollars. Or, en mars 2018, cette dernière société avait conclu un accord de licence avec le Généthon, le laboratoire de recherche et de développement de l’AFM-Téléthon, pour l’obtention des droits exclusifs de ce traitement innovant aux États-Unis, en Europe et au Japon. »

Selon les détails fournis par Avexis, le tirage au sort concerne les enfants de moins de deux ans vivant dans un pays où la thérapie n'est pas encore approuvée. Depuis le 2 janvier, tout médecin peut présenter la candidature de son patient auprès d’un partenaire tiers d'Avexis qui réalisera une sélection en aveugle toutes les deux semaines. « Si un patient n'est pas sélectionné pour recevoir la thérapie pendant ce tour de sélection, il passe automatiquement au pool pour la sélection suivante tant qu'il reste médicalement admissible », a précisé Avexis. Zolgensma a déjà fait beaucoup parler de lui en Europe, avec le lancement d'une campagne de dons (réussie) en Belgique par les parents de Pia afin de lui offrir ce médicament en septembre dernier.