C’est un soulagement pour l’Association Grégory Lemarchal et Vaincre la mucoviscidose. Les deux organisations se réjouissent d’un avis favorable du CEPS au prix proposé par le laboratoire américain Vertex pour le médicament Orkambi (lumacaftor + ivacaftor). Indiqué chez les patients atteints de mucoviscidose et porteurs de deux copies de la mutation F508del (la plus fréquemment impliquée dans la maladie) dès 12 ans depuis novembre 2015 et dès 6 ans depuis janvier 2018, Orkambi est disponible en France par le biais d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) pour les patients de 12 ans et plus.
Même s’il a pu bénéficier à plus de 1 000 patients français par ce biais, les associations de malades dénoncent « la lenteur des processus de décision est inacceptable ». Les deux associations se montrent « extrêmement vigilantes » car elles restent dans l’attente de « la signature d’un contrat entre les parties et la publication au Journal officiel ». Elles annoncent qu’elles vont « continuer à se battre pour que de tels retards ne se reproduisent pas et pour qu’en France soit garanti l’accès rapide aux innovations thérapeutiques pour l’ensemble des patients qui le nécessitent ». Néanmoins, les voyants sont enfin au vert pour la France, qui devrait rejoindre d’ici peu la liste des pays où Orkambi est disponible : Allemagne, Angleterre, Australie, Autriche, Danemark, Écosse, États-Unis, Irlande, Islande, Israël, Pays-Bas, Suède.
Mesure de rétorsion
Le prix d’Orkambi n’a pas été dévoilé. Début 2018, Vertex avait indiqué avoir fait six propositions de prix au CEPS, dont la dernière à 13 000 euros par mois, quand le CEPS refusait d’aller au-delà des 1 700 euros mensuels dépensés pour le Pulmozyme (dornase alfa) de Roche en raison de l’attribution par la commission de transparence d’une ASMR IV (amélioration du service médical rendu mineure) à Orkambi. Un non-sens pour Vertex, alors que son traitement de première génération Kalydeco (ivacaftor) coûte 18 000 euros par mois en France. Face au blocage des négociations et par mesure de rétorsion, la biotech américaine a renoncé début 2018 à des essais cliniques de phase 3 en France pour ce médicament et Symdeko (tezacaftor + ivacaftor), indiqué également dans la mucoviscidose, provoquant la colère des patients. Elle est ensuite partiellement revenue sur sa décision.
Premier traitement modulateur et correcteur de la protéine CFTR (avec Kalydeco), Orkambi a été récompensé (ex aequo) par le prix Galien des médicaments destinés aux maladies rares en 2016. Reste à savoir quelle sera la réaction des autorités françaises face à l’arrivée de Trikafta (elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor), autorisé aux États-Unis le 21 octobre dernier et dont la demande d’AMM européenne est en cours d’examen. Même si ce traitement est « porteur de grands espoirs pour plusieurs milliers de patients », l’association Vaincre la mucoviscidose appelle à la prudence quant à sa mise à disposition en France : « La population de patients bénéficiaires, le prix et le taux de remboursement restant à définir, le chemin est encore long avant une potentielle commercialisation. »