LA REVUE « Prescrire » a décerné sa Pilule d’or à Orphacol (acide cholique) du laboratoire CTRS, indiqué dans le traitement d’enfants atteints de rares déficits biliaires primaires, le plus souvent mortels. Il augmente largement l’espérance de vie « à condition que le traitement soit commencé tôt ».
« Prescrire » a également inscrit au tableau d’honneur, « parce qu’ils apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites », trois autres médicaments. Il s’agit du Glivec (imatinib) de Novartis Pharma dans la leucémie aiguë lymphoblastique chez les enfants ; du Malacef (artésunate intraveineux) de Guilin Pharmaceutical dans les accès graves de paludisme ; et de Sovaldi (sofosbuvir) de Gilead Sciences dans l’hépatite C. Enfin, une spécialité est citée au palmarès de Prescrire parce qu’elle « contribue à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients » : Pheburane (phénylbutyrate de sodium) de Lucane Pharma, dans les déficits de la synthèse de l’urée. Orphacol, Glivec et Pheburane sont des traitements de maladies rares.