Depuis 1970, le Prix Galien distingue des innovations thérapeutiques récentes et à disposition du public, ainsi que des travaux de recherche. La cérémonie de remise des prix 2018 s’est tenue le 12 décembre à Paris, aux salons des Arts et Métiers. Au total, huit lauréats ont été récompensés, dans les domaines du médicament (catégorie « médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire » et « médicament destinés aux maladies rares »), des travaux de recherche, des dispositifs médicaux, de la e-santé et de l’accompagnement du patient.
Médicaments
Cette année, deux médicaments ont été récompensés : Hemlibra (émicizumab, Roche France et Chugai Pharma France), dans la catégorie « médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire », et Spinraza (nusinersen, Biogen), dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares ».
Hemlibra est utilisé chez les patients atteints d’hémophilie A devenus résistants au traitement (consistant en l'administration de facteur VIII) du fait de la présence d’anticorps dirigés contre le facteur VIII injecté. Chez ce type de patient, Hemlibra permet de réduire de 87 % les taux de saignements annualisés. Il agit en imitant la fonction coagulatrice du facteur VIII plutôt qu'en le substituant. Administré par voie sous cutanée, il est prescrit à l’hôpital et utilisé en ambulatoire par les patients.
Spinraza est un traitement de l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare d’origine génétique, qui se caractérise par une faiblesse musculaire progressive due à la dégénérescence et à la perte des motoneurones. L'amyotrophie spinale est due dans 95 % des cas à une modification du gène SM1 qui code pour la protéine de survie des motoneurones. Jusqu’à l’arrivée de Spinraza, l’approche thérapeutique était uniquement symptomatique, basée sur la prise en charge des conséquences de l’atteinte musculaire au niveau respiratoire et orthopédique. Spinraza est le premier traitement étiologique qui bénéficie d’une AMM dans cette pathologie rare. Il s’agit d’un oligonucléotide antisens qui a pour effet d’augmenter la production de la protéine SMN. Ce traitement permet une rupture dans l’évolution de la maladie avec un effet favorable sur les fonctions motrices, la survie sans ventilation et la survie globale.
Dispositif médical
UrgoStart (Urgo Medical) a remporté le Prix Galien du dispositif médical. Ce pansement a démontré une efficacité clinique dans le traitement des plaies chroniques, notamment dans la cicatrisation des ulcères du pied diabétique. Dans une étude, UrgoStart a permis de réduire de 60 jours la durée de cicatrisation de patients diabétiques (120 jours versus 180 jours dans le groupe contrôle).
E-santé
Le Prix Galien E-santé se décline en deux catégories : « applications et sites Web », et « objets connectés ».
Dans la catégorie « Applications et sites Web », c’est MICI Connect (Association AFA Crohn RCH France) qui a été distingué. Il s’agit d’une plateforme qui propose un accompagnement personnalisé en ligne aux patients atteints de maladie de Crohn, et destinée à améliorer leur parcours de soins et leur qualité de vie. Elle propose un carnet de santé en ligne, des scores d’activité (de la maladie, de fatigue et de qualité de vie), des séances de relaxation ou d’auto-hypnose, un espace patient-chercheur pour participer à des enquêtes, un espace prévention, ainsi que des échanges entre malades.
Dans la catégorie « Objets Connectés », le Prix Galien a été décerné à LifeinaBox (Lifeina), un mini-réfrigérateur destiné au transport des médicaments. Il est connecté à une appli qui suit la température des médicaments, la durée de vie des batteries et qui envoie des rappels de prise de médicaments à l’utilisateur.
Accompagnement du patient
Le Prix Galien Accompagnement du patient a été décerné à l’association 20ans1projet, qui propose un accompagnement aux jeunes adultes gravement malades. Cette association a pour objectif d’aider ces jeunes à envisager leur avenir professionnel, pendant et après leur hospitalisation : coaching personnalisé, rencontres métiers, stages découverte, contrats en alternance, octroi de bourses d’études.
Deux lauréats dans les travaux recherche
Le Prix Galien volet travaux de recherche 2018 a décerné une double récompense, d'une part à PRIMA (Pixium Vision), et d'autre part aux travaux du Pr Emmanuel Martinod (Université Paris 13, Hôpital Avicenne).
PRIMA est un implant qui permet de restituer une vision bionique chez des patients atteints de DMLA sèche. En France, cinq patients ont été implantés, avec succès.
Quant aux travaux du Pr Martinod, ils concernent les greffes de trachées et de bronches. Les voies aériennes concernées sont remplacées par un morceau d’artère aorte d’un donneur, solidifiée grâce à un stent. En France, 13 patients ont été greffés, dont 12 avec succès (1 décès).