Une thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne

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Publié le 20/04/2021

Crédit photo : BIOPHOTO ASSOCIATES/SPL/PHANIE

Le 17 mars à Paris, un jeune patient a reçu pour la première fois une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne. Un événement très important pour l'association AFM-Téléthon qui lutte contre cette maladie depuis près de 60 ans.

C'est à l'hôpital Trousseau que la première dose de cette thérapie génique (baptisée GNT 0004) a été administrée à un petit garçon dans le cadre d'un essai clinique international. Le médicament, qui consiste en une seule injection intraveineuse, a notamment été mis au point par les équipes du Généthon, le laboratoire de recherche créé il y a 30 ans grâce au financement du Téléthon. « L'essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni et des demandes d'autorisation sont en cours aux États-Unis et en Israël. Il inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche », détaille le Généthon dans un communiqué. À l’heure actuelle, quatre essais de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme et qui concerne 1 garçon sur 3 500, sont en cours dans le monde.

L'administration d'une dose de cette nouvelle thérapie génique est une étape « déterminante et ô combien symbolique », pour l'association AFM-Téléthon. Le combat contre la myopathie de Duchenne est à l'origine même de la naissance de l'association, puis de celle du Téléthon. Il y a 60 ans, l'AFM-Téléthon a en effet été créée par la mère de quatre garçons atteints de myopathie de Duchenne « pour faire exister des maladies oubliées de la science et de la médecine ». Trente ans plus tard, en 1987, deux pères d'enfants concernés par cette même maladie lanceront le Téléthon « pour donner aux chercheurs les moyens de mener ce combat à grande échelle ».