Prescription compassionnelle

Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de Kaftrio et Kalydeco

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Publié le 20/05/2022

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Par le biais d’une prescription compassionnelle, l’ANSM autorise, dès ce 20 mai, l'utilisation des médicaments Kaftrio et Kalydeco chez des patients atteints de mucoviscidose mais non concernés par l'AMM, à savoir les patients à partir de 12 ans qui ne sont pas porteurs de la mutation F508del et pour lesquels l’atteinte pulmonaire est sévère.

À ce jour, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor), sont indiqués uniquement chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

Cependant, ces spécialités pourront désormais être prescrites chez d’autres patients. En effet, saisie par l’association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l'agence du médicament vient d'autoriser, dans un cadre de prescription compassionnelle (CPC), « le recours à Kaftrio et Kalydeco en association pour traiter certains patients atteints de mucoviscidose qui, à ce jour, ne sont pas couverts par les autorisations de mise sur le marché (AMM) de ces médicaments et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent ». Les patients concernés par ce CPC sont âgés de 12 ans et plus, ne sont pas porteurs de la mutation F508del et présentent une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40 % de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme.

Le CPC, qui entre en vigueur ce vendredi 20 mai, est soumis à certaines conditions :

- la prescription initiale est réservée aux médecins hospitaliers expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose

- les patients traités sont revus en consultation par le médecin prescripteur entre le premier et le deuxième mois après le début du traitement afin d’en vérifier l’efficacité et la sécurité ; le traitement devra être interrompu en l’absence de réponse au traitement

- la dispensation du traitement est réservée aux pharmacies à usage intérieur (PUI)

Il est recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l’avis d’un centre de référence/compétence de la mucoviscidose, et que les patients traités dans le cadre de ce CPC soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose. Ce registre collecte les données des patients atteints de mucoviscidose issues des 47 centres de ressources et de compétence de la mucoviscidose (CRCM).