Le cadre de prescription compassionnelle (CPC) du traitement associant Kaftrio et Kalydeco dans la mucoviscidose a été étendu, le 1er juin, aux patients non porteurs d'une mutation F508del à partir de l'âge de 6 ans et quelle que soit la sévérité de la maladie.
« Depuis le 1er juin 2023, le cadre de la prescription compassionnelle (CPC) associant les médicaments en comprimés Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor) du Laboratoire Vertex s’étend aux patients atteints de mucoviscidose non porteurs d’une mutation F508del, dès l'âge de 6 ans et quel que soit le degré de sévérité de la maladie », a annoncé l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Le traitement n'est pas indiqué chez les patients qui présentent 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de la protéine CFTR.
Rappelons que l’association Kaftrio et Kalydeco est indiquée, dans le cadre de l’AMM, dans « le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR ».
De plus, depuis le 19 mai 2022, une prescription compassionnelle (CPC) permet de les utiliser pour traiter certains patients atteints de mucoviscidose qui, à ce jour, ne sont pas couverts par les AMM de ces médicaments et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent. Cette extension d’utilisation concerne « les patients âgés de 12 ans et plus, non porteurs de la mutation F508del, ayant une atteinte respiratoire sévère (VEMS ≤ 40 % de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers la transplantation pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme ».
Ensuite, le 1er juin 2023, le champ de cette CPC a été étendu, permettant également aux « patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR » d’en bénéficier. En conséquence, les dosages Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé et Kalydeco 75 mg comprimé pelliculé ont été ajoutés dans la CPC.
Si la prescription se fait dans le cadre d’une CPC, certaines conditions doivent être respectées :
- la prescription initiale est réservée aux médecins hospitaliers expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose
- les patients traités dans le cadre de ce CPC sont revus en consultation par le médecin prescripteur entre le premier et le deuxième mois après le début du traitement afin d’en vérifier l’efficacité et la sécurité
- le traitement devra être interrompu en l’absence d’amélioration marquant une réponse au traitement
- la dispensation du traitement est réservée aux pharmacies à usage intérieur (PUI) des établissements de santé
- les modalités d’emploi et les autres caractéristiques de Kalydeco et de Kaftrio sont identiques à celles de leurs AMM.
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