Procysbi : un médicament efficace pourrait ne jamais voir le jour

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Publié le 31/05/2017

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Les négociations tarifaires entre le laboratoire américain Horizon Pharma et le Comité économique des produits de santé (CEPS) pour le médicament Procysbi pourraient ne pas aboutir et donc empêcher sa commercialisation. C'est ce que craignent les 28 patients français sous Procysbi dans le cadre d'un essai clinique.

Le Procysbi est un médicament traitant une maladie rare, la cystinose néphropathique, dont la prévalence est estimée entre 0,5 et 1 cas sur 100 000 naissances. Il s'agit du second traitement développé dans cette indication, dont bénéficient plusieurs centaines de patients européens, dont 28 Français, dans le cadre d'un essai clinique qui a pris fin le 31 mars dernier. Le laboratoire titulaire de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée le 6 septembre 2013, a néanmoins rassuré les patients : le traitement continue à leur être délivré, dans leur pharmacie habituelle, par rétrocession, durant toute la durée des négociations avec les autorités sanitaires. Mais l'inquiétude reste palpable et fait d'ailleurs l'objet d'une pétition en ligne. Les patients s'inquiètent notamment de l'avis de la Commission de transparence de la Haute Autorité de santé (HAS), qui a confirmé le 19 octobre dernier le service médical rendu (SMR) important du Procysbi, mais une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure (IV) par rapport au Cystagon. Les deux médicaments contiennent la même molécule, la cystéamine (ou mercaptamine). La différence ? Le Cystagon est un médicament à libération immédiate qui nécessite une prise toutes les six heures, tandis que le Procysbi améliore la galénique en utilisant des gélules gastrorésistantes à libération prolongée, permettant une administration toutes les 12 heures.

Procysbi a été mis au point par le laboratoire américain Raptor, racheté fin 2016 pour 800 millions de dollars par son compatriote Horizon Pharma, qui a décidé d'arrêter l'essai clinique et de commercialiser son nouveau produit pour environ 40 000 euros par patient et par an. Si la HAS a émis un avis favorable à son inscription au remboursement au vu du confort apporté aux patients, l'attribution d'un ASMR IV n'est pas en faveur d'un tel prix. Selon « Le Parisien », les négociations en cours au sein du CEPS n'ont, pour le moment, pas abouti. Et pourraient être compliquées par la vente des droits commerciaux de Procysbi, notamment pour l'Europe, à l'Italien Chiesi le 23 mai dernier.