Deux médicaments indiqués pour traiter des maladies rares sont mis à disposition à l’officine.
En neurologie, Enspryng 120 mg solution injectable en seringue préremplie constitue un traitement de fond de la neuromyélite optique chez l’adulte et l’adolescent. Cette maladie inflammatoire affecte le nerf optique et la moelle épinière, et provoque des troubles de la vision et de la mobilité. Enspryng contient un nouvel anticorps monoclonal, le satralizumab. Laboratoire Roche
En pédiatrie, Voxzogo est le premier médicament proposé pour traiter l’achondroplasie chez les enfants à partir de 2 ans. Cette maladie génétique perturbe la croissance osseuse, notamment au niveau des os du crâne, de la colonne vertébrale, des bras et des jambes. Jusqu’à présent, seuls des soins de support visant à limiter ou atténuer les complications de la maladie étaient proposés. Voxzogo se présente en poudre et solvant pour solution injectable sous-cutanée. Trois dosages sont disponibles.
Laboratoire Biomarin
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