Confinement oblige, la remise des prix Galien n’a pas eu lieu physiquement cette année. Les neuf lauréats ont été révélés ce 18 décembre (voir encadré). Parmi ces prix, deux médicaments ont été mis à l’honneur : Ervebo, des Laboratoires MSD Vaccins, qui a remporté le prix Galien des médicaments en ambulatoire, et Onpattro (patisiran), du Laboratoire Alnylam France, qui a remporté le prix Galien des médicaments destinés aux maladies rares ou orphelines.
Ervebo, vaccin contre Ebola
Ervebo est un vaccin contre Ebola Zaïre. C’est un vaccin vivant atténué recombinant. Il est autorisé en Europe depuis le 11 novembre 2019. Face à l’enjeu de santé publique que représente la maladie à virus Ebola, la commission de la Transparence, au sein de la Haute Autorité de santé (HAS), a mené une évaluation anticipée de ce vaccin pour rendre un avis en 22 jours. Elle a considéré qu’Ervebo a démontré, avec un haut niveau de preuve, une supériorité associée à un effet cliniquement pertinent en termes de morbi-mortalité dans un contexte de besoin médical insuffisamment couvert pour une maladie grave. Elle lui a attribué en conséquence une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie de prévention de la maladie à virus Ebola.
En France, la HAS considère que Ervebo peut être utilisé chez les personnes âgées de 18 ans ou plus dans le cadre de ses indications. Pour les professionnels susceptibles d’être exposés, la stratégie consiste à vacciner :
- les professionnels se rendant en zone épidémique, en fonction du niveau d’exposition attendu,
- les professionnels des établissements de santé susceptibles de prendre en charge un cas d’Ebola en France, notamment ceux qui seraient en contact direct avec le patient ou ses produits biologiques,
- les professionnels dans le cadre de la post-exposition à des fluides contaminés.
En outre, la HAS précise que le vaccin Ervebo pourrait être utile, en cas de déclaration d’un cas sur le territoire national, pour la vaccination de personnes potentiellement exposées.
Onpattro, premier ARN interférent double brin
Le prix Galien dans le volet « médicaments destinés aux maladies rares ou orphelines », Onpattro (patisiran), du Laboratoire Alnylam, est indiqué dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (TTR), chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2. Cette maladie rare toucherait environ 700 personnes en France. Onpattro est le premier ARN interférent (ARNi) double brin, encapsulé dans des nanoparticules lipidiques ciblant spécifiquement l’ARNm qui code pour la transthyrétine mutée ou sauvage responsable de l’amylose à transthyrétine. Il permet de réduire à̀ plus de 80 % la concentration de TTR circulante, permettant ainsi une réduction conséquente des dépôts amyloïdes dans les tissus. Dans les études cliniques, le patisiran a été supérieur au placebo avec une quantité d’effet supplémentaire cliniquement pertinente démontrée sur la variation du score mNIS +7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie. Il s’administre en perfusion IV toutes les trois semaines et a un profil de tolérance marqué essentiellement par des réactions au site de perfusion, qui seraient réduites par la prise d’une prémédication.